A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a farmacêutica Roche anunciaram, nesta segunda-feira (24), o cancelamento do registro condicional do medicamento Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque), atendendo a um pedido da própria empresa. O registro condicional, que é uma autorização temporária para a comercialização de produtos, foi publicado no Diário Oficial da União.
A suspensão do registro ocorreu após a avaliação de que os dados fornecidos pela Roche não satisfazem os critérios regulatórios necessários para a continuidade do registro condicional no Brasil.
A Anvisa ressaltou que a decisão de cancelar o registro não isenta a empresa de suas responsabilidades em relação ao monitoramento dos pacientes que já foram tratados com o medicamento durante os estudos clínicos, incluindo as crianças brasileiras que receberam Elevidys® entre dezembro de 2024 e julho de 2025.
Destinado ao tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara que causa uma degeneração progressiva dos músculos devido à falta da proteína distrofina, o Elevidys® foi inicialmente autorizado no Brasil em dezembro de 2024, sob condições excepcionais, com a exigência de que a fabricante apresentasse dados adicionais sobre a eficácia e segurança do uso da medicação.
Em julho de 2025, o Anvisa suspendeu a venda do Elevidys devido à necessidade de novos estudos e ao aguardo de informações da Roche, especialmente após relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda associados ao medicamento nos Estados Unidos.
Em uma audiência pública realizada em junho deste ano, a Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência da Câmara dos Deputados ouviu alertas sobre os riscos relacionados ao produto. Desde a suspensão da comercialização, a Anvisa tem enviado exigências formais à Roche, demandando a apresentação de dados de segurança, com foco nos casos de insuficiência hepática.
Durante esse período, a Roche tem fornecido informações complementares e mantido comunicação constante com a Anvisa sobre as obrigações regulatórias do registro condicional. Em nota, a Roche reafirmou seu compromisso com o programa clínico do Elevidys® e com a apresentação das evidências necessárias.
Ambas as partes destacaram a importância de decisões regulatórias baseadas em evidências científicas robustas, especialmente no que diz respeito a terapias inovadoras para o tratamento de doenças graves e raras.
Além disso, na última quinta-feira (13), a Anvisa registrou um novo medicamento para pacientes com DMD, o Duvyzat (givinostate), que demonstrou eficácia em retardar a progressão da doença.