A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) decidiu, na última segunda-feira (24), revogar o registro do Elevidys (delandistrogene moxeparvovec), um tratamento gênico destinado à distrofia muscular de Duchenne (DMD). Este medicamento, que é considerado um dos mais caros do mundo com um custo estimado em R$ 20 milhões por dose, não havia sido integrado ao Sistema Único de Saúde (SUS) e estava sendo acessado no país através de ações judiciais.
Criado pela farmacêutica Roche nos Estados Unidos, o Elevidys funciona como uma terapia genética, consistindo em uma única injeção que visa corrigir anomalias genéticas. A solicitação para o cancelamento do registro partiu da própria fabricante, que o disponibilizava no Brasil em conjunto com a Sarepta Therapeutics.
Na data mencionada, o nome do medicamento se destacou entre os tópicos mais pesquisados no Google Trends. O motivo do cancelamento do registro, segundo a empresa, foi a insuficiência dos dados de eficácia e segurança apresentados até então, que não atenderam aos critérios regulatórios necessários. A terapia tinha obtido uma autorização condicional em dezembro de 2024.
Em um comunicado, Anvisa e Roche esclareceram que a extinção do registro não afeta as responsabilidades da empresa quanto ao monitoramento dos pacientes que já tinham sido tratados com o medicamento, incluindo aqueles que participaram de estudos clínicos entre dezembro de 2024 e julho de 2025. Esses pacientes continuarão a ser acompanhados em relação à segurança do tratamento, com a empresa devendo reportar informações relevantes à Anvisa.
No Brasil, o Elevidys era indicado para crianças de 4 a 7 anos com DMD que ainda eram capazes de caminhar sem ajuda e não tinham anticorpos pré-existentes contra o vetor viral usado na terapia.
A distrofia muscular de Duchenne é uma condição genética rara e degenerativa que afeta quase que exclusivamente meninos, sendo ligada ao cromossomo X. Esta enfermidade compromete a produção de distrofina, uma proteína crítica para a manutenção da integridade das células musculares, resultando em fraqueza muscular e perda progressiva das habilidades motoras, respiratórias e cardíacas.
O Elevidys age como um vetor viral (AAVrh74) que transporta e introduz nas células do paciente um transgene, responsável por produzir uma versão reduzida e funcional da proteína chamada microdistrofina. O intuito era retardar a evolução da atrofia muscular com uma única aplicação.
Com o cancelamento formalizado no Diário Oficial da União, a importação, distribuição e comercialização do Elevidys estão suspensas em todo o Brasil, cabendo à Anvisa guiar a conduta sobre os casos de pacientes que já haviam iniciado o tratamento.
